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Nuova cura per anemia e talassemia

Rivoluzionari risultati di una sperimentazione di 4 anni

Salute
24/04/2024

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Quattro anni di sperimentazione, coinvolgendo 15 Centri nel mondo sotto la guida del professor Franco Locatelli del Bambino Gesù, hanno portato a risultati eccezionali per la cura di anemia e talassemia. Queste malattie del sangue, causate da un gene difettoso che compromette l’emoglobina, potrebbero finalmente avere una soluzione. Il trapianto di cellule del sangue modificate con tecniche di editing genomico si è dimostrato efficace nel liberare i pazienti dalla necessità di trasfusioni e dalle complicanze più temute. I risultati, pubblicati sul New England Journal of Medicine, confermano il potenziale definitivamente curativo di questa strategia terapeutica, come ha sottolineato Locatelli.