Scoperta nel trattamento del medulloblastoma.

I ricercatori dell'Università Sapienza di Roma hanno individuato un nuovo bersaglio nella lotta contro il medulloblastoma, uno dei tumori cerebrali più aggressivi nei bambini. Lo studio ha rivelato il ruolo della proteina SALL4 e della sua inibizione nel trattamento di questa malattia. Un aspetto interessante della ricerca è l'uso potenziale della talidomide, un farmaco noto per i suoi effetti tossici sul feto, ma che ha mostrato nuove prospettive nel campo delle terapie antitumorali. Attualmente utilizzata per il mieloma multiplo, la talidomide sta ora venendo valutata per la sua efficacia nel trattamento dei tumori cerebrali, compreso il medulloblastoma. Lo studio ha inoltre identificato per la prima volta la proteina SALL4 come un importante regolatore della via di segnalazione di Hedgehog, fondamentale per lo sviluppo embrionale. L'accumulo anomalo di questa proteina interferisce con la via di segnalazione, causando la crescita tumorale. I ricercatori hanno suggerito l'uso della talidomide per indurre la degradazione di SALL4 nei tumori che la esprimono in eccesso. L'inibizione di SALL4 si è dimostrata efficace nel bloccare la crescita delle cellule tumorali e nel contrastare la componente staminale del tumore, responsabile delle recidive e del fallimento delle terapie attuali. Questa scoperta è stata ottenuta attraverso un approccio multidisciplinare che ha combinato tecniche di biologia molecolare, analisi di espressione genica, studi di interazione proteina-proteina ed esperimenti preclinici su topi di laboratorio con medulloblastoma. Lo studio è stato condotto presso il Dipartimento di Medicina molecolare della Sapienza, in collaborazione con l'Istituto Curie d'Orsay in Francia e l'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.